DISTROFIA DUCHENNE – I vari approcci terapeutici per correggere geneticamente le cellule difettose di chi ne e’ affetto “incontrano degli ostacoli a causa della complessita’ di questo gene, come ad esempio la sua grande dimensione. Con il cromosoma artificiale il gruppo milanese, in collaborazione con i ricercatori giapponesi della Tottori University, intende creare – spiega una nota – uno strumento ad hoc per affrontare queste difficolta’”.
Da una sorta di ‘menu’ genetico’ i ricercatori potranno scegliere sequenze codificanti per la distrofina, sequenze regolatorie, fattori di differenziamento e proliferazione, “per ingegnerizzare il cromosoma in laboratorio e inserirlo poi in mesoangioblasti, le cellule staminali muscolari che servono al trapianto”.
Con questo approccio, si da’ la possibilita’ di correggere geneticamente i mesoangioblasti difettosi estratti dallo stesso paziente affetto da distrofia e procedere al trapianto autologo, evitando le complicanze del trapianto cellulare da donatore eterologo ed eliminando cosi’ il problema della compatibilita’ e le problematiche legate alla necessaria immunosoppressione.
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